Als Herriot Tabuteau im Jahr 2012 ein Pharmaunternehmen gründete, hatte er sich vorgenommen, es anders anzugehen als üblich. Erstens wollte er sich auf Hirnerkrankungen konzentrieren – Behandlungen, die bekanntermassen schwer zu entwickeln sind und deren Wirksamkeit schwer nachzuweisen ist. Und zweitens wollte er sowohl CEO als auch wissenschaftlicher Gründer sein. Dafür wollte er seine jahrzehntelange Erfahrung als Biotech-Investor ebenso einbringen wie seine medizinische Ausbildung. Aber er würde kein Risikokapital aufnehmen, sondern sich mithilfe von Freunden und Familie selbst finanzieren.

„Wenn man alles genauso macht wie die anderen, erzielt man dieselben Ergebnisse wie alle anderen. Und wir wollten Ergebnisse erzielen, die herausstechen“, sagt Tabuteau, 57, im Gespräch mit Forbes, in seinem ersten Interview überhaupt über sein Unternehmen Axsome Therapeutics. Benannt nach zwei Teilen einer Nervenzelle – dem „Axon“ und dem „Soma“ – hat Axsome seit seinen Anfängen in einem fensterlosen Drei-Schreibtische-Büro im New Yorker Rockefeller Center, das Tabuteau liebevoll als „der Besenschrank“ in Erinnerung ist, einen weiten Weg zurückgelegt.

Heute hat das Unternehmen drei Medikamente auf dem Markt und fünf in der Pipeline, die alleine in den USA potenziell rund 150 Millionen Menschen ­helfen könnten, die an Erkrankungen wie Depressionen, ADHS oder Alzheimer leiden. Der Umsatz der zwölf Monate bis Juni betrug 495 Mio. US-$ (423 Mio. €)– ein Plus von 70 % gegenüber dem gleichen Zeitraum ein Jahr zuvor. Profitabel ist Axsome noch nicht; in diesem Zeitraum wurde ein Nettoverlust von 247 Mio. US-$ verbucht.

Das Unternehmen ist an der Nasdaq notiert und hat eine Marktkapitalisierung von 6,1 Mrd. US-$. Tabuteau ist dank seines 15-%-Anteils sowie Optionen bereits Milliardär. Er schätzt, dass Axsome mit seinem aktuellen Portfolio einen Spitzenumsatz von 16,5 Mrd. US-$ erreichen könnte, womit es nach heutigem Massstab zu den 25 umsatzstärksten Pharmaunternehmen der USA zählen würde. Das setzt allerdings voraus, dass alles nach Plan läuft – vor allem, dass fünf neue Medikamente bis 2028 die Zulassung durch die FDA (die US-amerikanische Food and Drug Administration) erhalten. Die Hürde ist hoch: Nur etwa 25 % der Medikamente schneiden in Phase-III-Studien gut genug ab, um den FDA-Prozess weiter zu durchlaufen.

Tabuteau wurde in Haiti geboren, wo seine leibliche Mutter Mühe hatte, ihn und seine Schwester grosszuziehen. Er erinnert sich an Vernachlässigung aller Art – „körperlich, ernährungsmässig, emotional“ –, doch das habe ihm „Resilienz beigebracht“, sagt er heute. Mit neun Jahren zog er mit seinem Vater und seiner Adoptivmutter auf die Upper East Side in Manhattan. Ein Studium der Molekularbiologie und Biochemie an der Wesleyan University führte ihn an die Yale School of Medicine, wo er Neurochirurg werden wollte. Doch die offensichtliche Unzufriedenheit seiner Professoren irritierte ihn so sehr, dass er auf eine Facharztausbildung in Neurochirurgie verzichtete und stattdessen eine Stelle in der Investmentbanking-Abteilung für das Gesundheitswesen bei Goldman Sachs antrat. Das war der Beginn einer fast zwei Jahrzehnte langen Karriere in der Finanzbranche, die Stationen bei Bank of America Securities, dem Hedgefonds Healthco/S.A.C. Capital sowie die Verwaltung eigener Fonds umfasste.

Von seiner Warte an der Wall Street aus beobachtete Tabuteau, wie Tausende von Biotech-Unternehmen in der Frühphase Erfolg hatten oder scheiterten, und entwickelte seine eigenen Theorien darüber, was funktioniert und warum. Während sich die meisten Biotechs auf nur ein Medikament konzentrieren, erkannte er, dass der Aufbau eines Portfolios das Risiko eines Misserfolgs verringern würde. Um die Kosten niedrig zu halten, verzichtete er auf die branchenübliche Praxis, klinische Studien auszulagern – stattdessen setzte er darauf, sie günstiger und mit grösserer Erfolgsaussicht im eigenen Haus durchführen zu können. Eine Phase-III-Studie kann leicht 50 Mio. US-$ kosten; Tabuteau konnte sie für 30 bis 50 % weniger Geld durchführen. „Wir stiessen auf viel Gegenwind“, sagt er: Investoren glaubten nicht, dass er so viele Studien mit einem so geringen Budget durchführen könnte. Die gleichzeitige Arbeit an mehreren Medikamenten erwies sich jedoch als hilfreich: Sobald eine Studie endete, begannen seine Forscher umgehend mit der nächsten.

Die Absicherung seiner Wetten erwies sich als klug. Nach dem Börsengang im Jahr 2015 kämpfte Axsome mit Schwierigkeiten – für ein Biotech-Unternehmen in der Frühphase keine Seltenheit, da Medikamente zehn Jahre brauchen können, um vom Konzept zur Marktreife zu gelangen, und die Studien zwar billiger, aber nicht günstig waren. Die Aktie des Unternehmens dümpelte jahrelang unter 10 US-$. Nach dem Scheitern eines frühen Schmerzmedikaments in der klinischen Studie sank die Marktkapitalisierung auf unter 100 Mio. US-$. „Vor Jahren glaubte niemand an Axsome, und ich glaube, es gibt immer noch viele Ungläubige“, sagt Axsome-Finanzvorstand Nick Pizzie. „Es ist eine Geschichte, die sich erst noch beweisen muss.“

In die Höhe schnellten die Aussichten von Axsome mit dem ersten grossen Medikament, Auvelity. Als das Mittel zur Behandlung schwerer depressiver Störungen im August 2022 die FDA-Zulassung erhielt, schoss der Kurs innerhalb einer Woche um 65 % in die Höhe, was dem Unternehmen eine Bewertung von 3 Mrd. US-$ sicherte. Das Medikament kombiniert zwei bestehende Wirkstoffe zu einer Behandlung, die bereits nach einer Woche Wirkung zeigen kann – gegenüber sechs bis acht Wochen bei serotoninbasierten Antidepressiva ein enormer Vorteil.

Für die Markteinführung startete Axsome mit 165 Aussendienstmitarbeitern – weniger als die Hälfte des branchenüblichen Standards. Das Unternehmen setzte diese Mitarbeiter jedoch mit Software ein, die erkennen sollte, welche Ärzte am ehesten empfänglich für seine Produkte sind, und ob diese lieber per E-Mail, Telefon oder persönlichem Gespräch kontaktiert werden möchten. Auvelity ist auf dem Weg, in diesem Jahr einen Umsatz von 500 Mio. US-$ zu erzielen, und Analysten gehen davon aus, dass das Medikament zum Blockbuster wird – wie man im Branchenjargon ein Medikament mit mehr als 1 Mrd. US-$ Umsatz nennt. Anfang des Jahres einigte sich das Unternehmen in einem Patentrechtsstreit, wodurch Nachahmerprodukte bis mindestens 2038 vom Markt ferngehalten werden; ein grosser Erfolg.

Tabuteaus Finanzexpertise machte sich ebenfalls bezahlt. Im Jahr 2022 erwarb Axsome ein Medikament namens Sunosi, das übermässige Tagesmüdigkeit bei Menschen mit Narkolepsie oder Schlafapnoe behandelt. Nachdem er den Kauf für 53 Mio. US-$ (zuzüglich einstelliger Lizenzgebühren) in nur zwei Wochen über Weihnachten 2021 abgeschlossen hatte, konnte Axsome seinen Einsatz mehr als zurückverdienen, als Tabuteau die europäischen, nahöstlichen und nordafrikanischen Rechte an dem Medikament weniger als ein Jahr später für 66 Mio. US-$ verkaufte. Der Umsatz von Sunosi liegt inzwischen bei über 100 Mio. US-$ jährlich. „Das war eine sehr clevere Finanztransaktion“, sagt Graig Suvannavejh, Analyst bei Mizuho.

Die Aktie des Unternehmens legte im vergangenen Jahr um 35 % auf zuletzt 122 US-$ zu – deutlich mehr als der Nasdaq Biotech Index, der im gleichen Zeitraum nur 1 % dazugewann. Das nächste Medikament mit Potenzial ist ein Wirkstoff zur Behandlung von Unruhe, die häufig mit Alzheimer einhergeht. Antipsychotische Medikamente, derzeit die einzige verfügbare Behandlung, bergen ernsthafte Risiken, darunter auch ein höheres Sterberisiko. Das Axsome-Medikament vermeidet diese Nebenwirkungen, hat in Phase-III-Studien aber gemischte Ergebnisse gezeigt. Axsome plant, vor Ende September einen Zulassungsantrag zu stellen.

Es ist möglich, dass die FDA kein grünes Licht erteilt, aber Analysten erwarten, dass der Bedarf an einer Alternative zu Antipsychotika eine Zulassung wahrscheinlich macht. Es ist ein zentraler Baustein in Tabuteaus Plan, die 16,5-Mrd.-US-$-Marke zu erreichen: Er rechnet auf dem Höhepunkt mit einem Jahresumsatz von 1 bis 3 Mrd. US-$ für Auvelity und 1,5 bis 3 Mrd. US-$ für das Medikament gegen Alzheimer-­induzierte Unruhe. „Es liegt so viel vor uns, was unsere Pipeline und die Anzahl der Patienten betrifft, denen wir helfen können“, sagt er. „Wir mögen ein kleines Unternehmen sein, was die Grösse betrifft“, so Tabuteau, „aber wir sind kein kleines Unternehmen, was die Grundlagen oder den Ehrgeiz angeht.“

Text: Amy Feldman / Forbes US
Fotos: Jamel Toppin für Forbes US